銳正基因ART001：基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯的技術(shù)突破

基因編輯被普遍認(rèn)為是當(dāng)下和未來最關(guān)鍵和最具潛力的生物技術(shù)之一?；诜遣《据d體的體內(nèi)基因編輯技術(shù)突破了以往基因治療的一系列局限性。適應(yīng)癥方面，它不僅可以用于罕見病也可以用于難治的常見病;生產(chǎn)工藝和成本方面，它無需病毒和細(xì)胞，所有組分均可大規(guī)模工業(yè)化合成，不存在由于價(jià)格昂貴導(dǎo)致患者無法負(fù)擔(dān)的情況;療效和醫(yī)療費(fèi)用方面，它具備一次用藥即可徹底停止疾病進(jìn)展甚至治愈疾病的潛力，大大便利患者的同時(shí)，可以在總醫(yī)療費(fèi)用上為患者和醫(yī)保大幅節(jié)省開支。

這些巨大的優(yōu)勢(shì)使得基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯成為全球最具市場(chǎng)和技術(shù)潛力的創(chuàng)新制藥領(lǐng)域之一。在這個(gè)領(lǐng)域，目前全球尚未有產(chǎn)品上市。即使在素以創(chuàng)新療法開發(fā)領(lǐng)先聞名的美國(guó)，目前也只有三家公司獲得臨床試驗(yàn)許可，這其中便包括銳正基因。

近日，銳正基因自主研發(fā)的針對(duì)轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(ATTR)的產(chǎn)品ART001近日美國(guó)IND申請(qǐng)通過，成為中國(guó)第一個(gè)獲美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)許可的基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯藥物。

非病毒載體的體內(nèi)基因編輯領(lǐng)域具備巨大潛力的同時(shí)，也有非常高的技術(shù)和轉(zhuǎn)化門檻。銳正基因創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官王永忠博士表示："此次獲得FDA臨床試驗(yàn)許可和前期已獲得的中國(guó)臨床試驗(yàn)許可，均是對(duì)銳正基因的創(chuàng)新能力、技術(shù)實(shí)力和全球競(jìng)爭(zhēng)力的一種肯定。多年來，在化藥、抗體、ADC、細(xì)胞醫(yī)療等領(lǐng)域，往往是在歐美發(fā)達(dá)國(guó)家已經(jīng)形成成熟產(chǎn)業(yè)后，中國(guó)制藥業(yè)才開始快速跟進(jìn)。隨著中國(guó)創(chuàng)新生物技術(shù)的快速發(fā)展，中國(guó)已經(jīng)開始在一些潛力巨大的領(lǐng)域發(fā)展的早期階段，就可以參與國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)了。基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯就是這樣的領(lǐng)域之一，銳正基因如今也成為在早期發(fā)展階段就參與全球競(jìng)爭(zhēng)的公司之一。"

ART001是中國(guó)首個(gè)進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)(IIT)的基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯藥物，目前正在中國(guó)開展臨床1期試驗(yàn)。此次美國(guó)FDA IND獲批，ART001成為全球同類藥物中唯一獲得中美兩國(guó)臨床試驗(yàn)許可的產(chǎn)品。

2024年6月，銳正基因在美國(guó)圣地亞哥舉行的2024年國(guó)際生物大會(huì)(BIO 2024)上發(fā)布了ART001的24周臨床研究數(shù)據(jù)，受試者在用藥4周后直至24周，高劑量組的外周TTR蛋白水平較基線平均下降超過90%。截至目前，所有受試者均已跟進(jìn)36周或以上，藥效依然保持穩(wěn)定。根據(jù)已經(jīng)公開的信息，ART001目前是中國(guó)唯一達(dá)到90%TTR敲降的體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品。

相比國(guó)內(nèi)外其他同類產(chǎn)品高頻率出現(xiàn)發(fā)燒等用藥反應(yīng)，ART001所有受試者均未出現(xiàn)任何輸注相關(guān)反應(yīng)。同時(shí)，在基因編輯產(chǎn)品最受關(guān)注的脫靶編輯安全性方面，ART001在幾十倍的飽和劑量下，未檢測(cè)到脫靶編輯。綜合安全性和藥效，ART001具備Best-in-class的潛力。

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